一个全面的临床开发项目
“通过多项yabo亚博网站登录首页, 我们正在探索扩大精准医疗范围的机会，以满足更多早期发病患者的需求, 严重肥胖和贪食症. 我们的目标是为这些患者提供新的选择，否则他们没有被批准的治疗方法，专门解决他们罕见的肥胖疾病的根本原因.”
-大卫·米克尔(M.D.首席执行官
节奏的管道
IMCIVREE (setmelanotide)已获美国批准.S. 美国食品和药物管理局(fda)针对6岁及以上因POMC引起的单基因或综合征性肥胖的成人和儿童患者进行慢性体重管理, PCSK1或LEPR缺陷或Bardet-Biedl综合征(BBS). 在欧洲, IMCIVREE已被欧盟委员会授权用于治疗与遗传证实的BBS或遗传证实的双等位基因POMC功能丧失相关的肥胖和饥饿控制, 包括PCSK1, 成人和6岁及以上儿童缺乏或双等位基因LEPR. 英国的医药行业 & 保健产品监管机构(MHRA)批准setmelanotide用于治疗肥胖和控制与遗传证实的双等位基因POMC功能丧失相关的饥饿, 包括PCSK1, 成人和6岁及以上儿童缺乏或双等位基因LEPR.
IMCIVREE通常耐受良好. 性唤起障碍, 抑郁和自杀意念, 皮肤色素沉着和暗沉的痣可能发生. 最常见的不良反应为皮肤色素沉着、注射部位反应和恶心.
有关更多信息，包括重要的安全信息，请访问 IMCIVREE.com.
我们正在推进setmelanotide的其他几个试验. 这是我们的调查渠道:
我们正在推进setmelanotide的几个附加试验. 这是我们的调查渠道:
研究
阶段
POMC/PCSK1杂合子缺陷
杂合子LEPR缺乏症
SRC1缺乏SH2B1缺乏
第三阶段
双等位POMC导致肥胖的患者(2岁至6岁以下), PCSK1或LEPR缺陷或BBS
第三阶段
另外10个与MC4R有很强或非常强相关性的基因
第二阶段
探索性篮子研究
第二阶段
下丘脑肥胖
第二阶段
Setmelanotide(每周)
开关试验
第三阶段
BBS患者未接受黑素肽治疗
第三阶段
*双等位或杂合型POMC导致的肥胖患者, PCSK1或LEPR缺陷或经遗传证实的BBS临床诊断.
完整的
表示研究正在进行中
表示计划研究
第二阶段
第三阶段
Setmelanotide(每日)
散发
POMC不足肥胖症
LEPR不足肥胖症
SRC1缺乏性肥胖
SH2B1缺乏性肥胖
儿科试验
黎明
另外10个与MC4R途径有很强或非常强相关性的基因
试探性篮子试验
几个群
下丘脑肥胖
非盲
Setmelanotide(每周)
开关试验
先前参加每日赛特黑素肽开放标签扩展研究的患者*
从头审判
BBS患者未接受黑素肽治疗
*双等位或杂合型POMC导致的肥胖患者, PCSK1或LEPR缺陷或临床诊断为BBS.
在生命早期出现严重肥胖的遗传疾病
严重的肥胖和嗜食症是罕见的遗传肥胖症的特征，通常出现在生命早期. 这就是为什么节奏在儿科患者中启动了三期试验.
该试验包括因双等位基因原黑色素皮质素(POMC)导致肥胖的2岁至6岁以下的患者。, 原蛋白转化酶枯草菌素/可欣1型(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)缺乏或临床诊断为Bardet-Biedl综合征(BBS).
更多信息，请访问 yabo亚博网站登录首页.政府
有可能提高患者和护理人员的便利性
节奏正在评估一种每周一次的setmelanotide配方，旨在提供类似的疗效，并提高依从性和依从性.
在一项针对肥胖健康志愿者的完整试验中, 数据显示，每周一次的setmelanotide配方获得了与每日剂量配方相当的安全性和有效性结果.
节奏正在推进两项三期试验，评估每周一次的setmelanotide配方:
- 3期切换试验评估了6岁及以上患有罕见遗传性肥胖疾病的患者每周服用一种配方的setmelanotide，这些患者目前正在服用每日配方的setmelanotide.
- 三期从头试验，评估之前未服用setmelanotide的BBS患者每周处方setmelanotide. 这项试验正在欧洲和中东进行.
